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FDA解除对bluebirdbio的镰状细胞和地中海贫血基因疗法的搁置

时间:2022-04-28 来源网站:十堰化工机械网

FDA 解除对 bluebird bio 的镰状细胞和β-地中海贫血基因疗法的搁置

美国食品和药物管理局 (FDA)解除了bluebird bio的I/II 期 HGB-206 和 III 期 HGB-210 研究 LentiGlobin 用于成人和儿童镰状病基因治疗的临床搁置,以及 III 期 Northstar- 2 和 Northstar-3 试验用于成人、青少年和儿童输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的 betibeglogene autotemcel 基因疗法(欧盟和英国的 Zynteglo)。

2月16日,由于一例急性髓系白血病(AML),蓝鸟生物将其用于 SCD 的 LentiGlobin 的 I/II 和 III 期试验暂停。HGB-206 C 组的另一名患者被怀疑患有骨髓增生异常综合征 (MDS)中国机械网okmao.com。

LentiGlobin 是一种基因疗法,已获得孤儿药指定、快速通道指定、再生医学高级治疗 (RMAT) 指定和罕见儿科疾病指定。怀疑的意外严重不良反应 (SUSAR) 被认为与用于在基因治疗中传递其基因有效载荷的病毒载体有关。

4 月 20 日,他们在 LentiGlobin 治疗 SCD 的 I/II 期试验中修改了先前报告的骨髓增生异常综合征 (MDS) 病例,但现在确定这不是 MDS 病例,并将其修改为输血依赖性贫血。

当时,bluebird bio 的首席科学官 Philip Gregory 表示:“除了我们早期发现该患者 AML 中常见的几个众所周知的基因突变和严重的染色体异常之外,我们的最新分析还确定了该患者的整合位点。 VAMP4 基因中的载体。VAMP4 与 AML 的发展以及细胞增殖或基因组稳定性等过程都没有已知的关联。”

“此外,我们没有发现可归因于插入事件的重大基因错误调节。总的来说,我们的评估数据提供了重要的证据,表明我们的 BB305 慢病毒载体不太可能在这种情况下发挥作用,我们已与FDA共享我们相信这些结果支持解除对我们的β-地中海贫血和镰状细胞病项目的临床控制,”格雷戈里说。

Betibeglogene autotemcel (beti-cel) 是一种一次性基因疗法,可将修饰形式的 β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中。该产品已获得 Zynteglo 品牌有条件营销授权 (CMA),适用于欧洲和英国的 12 岁及以上 TDT 患者。在欧洲药品管理局 (EMA)的药物警戒风险评估委员会 (PRAC) 审查该疗法的安全性时,它显然被搁置了。在续展申请审查进行期间,CMA 仍然有效。

“患者安全仍然是我们的首要任务,我们感谢与 FDA、研究人员、科学家以及最重要的患者的密切合作,他们都为 HGB-206 不良事件的评估做出了贡献,最终导致了今天的公告,”蓝鸟生物严重遗传疾病总裁安德鲁·奥本斯恩说。

“作为基因治疗的先驱,我们仍然致力于通过我们的学习推动该领域的发展。在过去的四个月中,我们对镰状细胞病的病理生理学有了更深入的了解和理解,这将使我们能够更好地为患者和更广泛的社区服务,”奥本斯安继续说道。“我们期待着恢复我们的临床项目,并继续推进镰状细胞病和 β-地中海贫血的主要监管提交。”

Bluebird 计划在 2021 年中期继续向 FDA 提交滚动生物制剂许可申请( BLA ),用于所有基因型的成人、青少年和儿童输血依赖型β-地中海贫血的 beti-cel 。

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